5月13日，由國藥國際臨時(shí)進(jìn)口的罕見病杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）首批臨床用藥地夫可特交接儀式在北京協(xié)和醫(yī)院舉行并開出我國內(nèi)地首張?zhí)幏?/span>，北京協(xié)和醫(yī)院院長張抒揚(yáng)從國藥國際董事長周頌手中接過承載著罕見病患者生命希望的小藍(lán)箱，中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康、北京首都機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會(huì)副主任王卿共同見證。

DMD是一種遺傳性神經(jīng)肌肉病，也是最常見的進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良，收錄于我國《第一批罕見病目錄》。患者通常在5歲前發(fā)病，不經(jīng)治療，多數(shù)患者將在20歲左右因呼吸或心力衰竭死亡。數(shù)據(jù)顯示，我國跟國外的發(fā)病率相當(dāng)，當(dāng)前國內(nèi)預(yù)估該病患者人數(shù)在7萬人以上。DMD迄今尚無治愈方法，相較其他糖皮質(zhì)激素類藥物，地夫可特的優(yōu)勢在于對(duì)患者疾病所處階段無限制，適用人群更加廣泛，體重增加等不良反應(yīng)的發(fā)生率更低，患者依從性更好，整體治療效果更為顯著。

按照國務(wù)院國資委和國藥集團(tuán)部署要求，國藥國際把服務(wù)國家重大戰(zhàn)略、保障人民生命健康作為最重要的核心功能，此次罕見病臨床急需藥品進(jìn)口就是踐行央企使命責(zé)任的一個(gè)縮影。國藥國際充分發(fā)揮醫(yī)藥健康國際化平臺(tái)戰(zhàn)略作用，提升全球資源配置和整合能力，堅(jiān)持高水平引進(jìn)來，著力解決醫(yī)藥原材料、國外尖端藥物、先進(jìn)治療技術(shù)和高端裝備等“卡脖子”難題，不斷增強(qiáng)我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈供應(yīng)鏈韌性和安全水平，為增進(jìn)人民健康福祉、推進(jìn)健康中國建設(shè)貢獻(xiàn)力量。

5月11日9時(shí)，國藥國際旗下公司將地夫可特專車專程送抵北京協(xié)和醫(yī)院

此次僅用62個(gè)工作日即從臨床需求提出到采購備貨、獲批并實(shí)現(xiàn)臨床應(yīng)用。“項(xiàng)目的高效完成，是政府部門、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、進(jìn)口企業(yè)等共同努力的結(jié)果。”周頌接受《科技日?qǐng)?bào)》采訪時(shí)說，“《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》《支持北京深化國家服務(wù)業(yè)擴(kuò)大開放綜合示范區(qū)建設(shè)工作方案》等相關(guān)政策落地，打通了進(jìn)口過程中的難點(diǎn)堵點(diǎn)，頂尖醫(yī)療機(jī)構(gòu)發(fā)出申請(qǐng)很關(guān)鍵，企業(yè)利用其創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、供應(yīng)鏈為藥品進(jìn)口提供保障。”

當(dāng)天，從全國各地趕來的8位患兒家屬順利拿到地夫可特藥品?！?span style="font-size:16px;letter-spacing:0.578px;text-wrap:wrap;">這款盼望已久的藥終于等到了。”患兒家屬王先生說，“現(xiàn)在有更多的用藥選擇，我們一家都覺得治療有了希望。”

我國現(xiàn)有各類罕見病患者近2000萬人，每年新增患者超20萬。自2019年起，國藥國際依托全球網(wǎng)絡(luò)及多年在罕見病藥品領(lǐng)域的深耕細(xì)作，協(xié)同北京協(xié)和醫(yī)院已完成腎上腺皮質(zhì)癌藥物米托坦、難治性癲癇藥物氯巴占等罕見病用藥批量臨時(shí)進(jìn)口，今年2月在北京天竺綜合保稅區(qū)成功完成地夫可特首批備貨入庫，這是國務(wù)院去年定位天竺綜保區(qū)為罕見病藥品保障先行區(qū)后入庫的首批罕見病藥品。

讓罕見被看見，國藥人一直在路上。國藥國際與北京協(xié)和醫(yī)院攜手造福罕見病患者，人民日?qǐng)?bào)、央視、北京電視臺(tái)等報(bào)道。

國藥國際副總經(jīng)理張浩基及相關(guān)業(yè)務(wù)單元負(fù)責(zé)人參加。